Le malattie rare? Sono tantissime

Le malattie rare non sono poi cosi' 'rare': sono tantissime (oltre 7.000) e colpiscono solo in Italia due milioni di persone, con 20.000 casi ogni anno. Ma l'industria del farmaco non sta a guardare: nel 2008 ha investito 200 milioni di euro sui farmaci 'orfani', e nel 2009 superera' questa quota, peraltro gia' consistente considerando che gli investimenti complessivi in ricerca farmaceutica amontano a un miliardo 250 milioni. A fare il punto e' il presidente di Farmindustria Sergio Dompe', intervenuto all'iniziativa 'Figli di un male minore?' al Teatro Argentina di Roma, promossa dalla fondazione Luca Barbareschi e della stessa Farmindustria proprio in occasione della Giornata delle Malattie Rare.

'L'industria non puo' stare indietro su questo tema - ha spiegato Dompe' - e negli ultimi anni gli investimenti sono in forte crescita. Sono 300 i farmaci in sviluppo nel mondo in aree terapeutiche quali quelle oncologiche, endocrinologiche, ematologiche e cardiovascolari. Un impegno crescente dimostrato, dal 2000 a oggi, anche dalle 873 domande per la qualifica di farmaco orfano presentate all'Emea, dai 569 medicinali che hanno ottenuto la designazione di farmaco organo e dalle 48 autorizzazioni all'immissione in commercio in tutto il mondo'. Uno sforzo massiccio, perche', sottolinea Dompe', 'i malati rari non sono e non devono essere figli di un male minore, devono poter avere la certezza della diagnosi e terapie sempre piu' adeguate'.

Tema ampiamente dibattuto dal folto parterre del Teatro Argentina: dal ministro del Welfare Maurizio Sacconi al presidente dell'Iss Enrico Garaci, dal genetista Bruno Dallapiccola alla capogruppo Pd in Commissione Sanita' del Senato Dorina Bianchi. E poi gli interventi di Lino Banfi, Lucio Dalla, Gigi Proietti, Massimo D'Apporto, Lucrezia Lante della Rovere. E una promessa: entro l'anno sara' al vaglio del Parlamento una legge sulle Malattie Rare. 'In Commissione Sanita' - ha infatti spiegato Dorina Bianchi - e' all'esame il testo unificato della legge sulle malattie rare, che prevede tra l'altro gli screening neonatali obbligatori per le patologie piu' diffuse. Speriamo di portare il testo alle Camere in tempi brevi'.